““一支药70万元”“海外便宜国内贵”？——聚焦“天价”罕见病药”

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长沙新闻网北京8月6日电题:“一瓶药70万元”“在海外便宜国内贵”？ ——“天价”聚焦罕见的病药

长沙新闻网记者帅才，屈婷

日前，网络报道“治疗罕见疾病‘脊髓性肌萎缩症’的特效药需要‘70万元一瓶’的天价，国内价格远远高于海外”，引起了社会的关注。

“脊髓性肌萎缩症”是什么病？肉桂生钠注射液是什么药？ 为什么药的价格这么高？ 这药在国内外市场真的售价大吗？ 国内患者的药价有望下降吗？ 长沙新闻网记者就此展开了调查。

焦点1 :脊髓性肌萎缩症是什么病？

据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症( sma )是儿童致命的疾病，一般80%的I型患者活不到2岁。 ⅱ型患者步行困难，常伴有严重的肺炎并发症ⅲ型对寿命没有影响，但患者全身无力，给家庭带来很大的疾病负担和精神痛苦。

湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文说，该病以脊髓和下脑干运动神经元变性、丧失为特征，是遗传性神经肌肉疾病类罕见疾病。

据专家介绍，中国sma在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有sma患者3万多人，而新生儿中病原基因携带率约为1/50，危险性很高，因此进行大规模产前筛查很重要。

焦点2 :肉桂生钠注射液是什么药？

专家认为，诺西纳生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸治疗药，也是国内第一种治疗脊髓性肌萎缩症的进口药。 医生用鞘内注射(用腰穿把药注射到体内)的方法给患者用药。

吴丽文告诉记者，患儿确诊后需要尽快用药:第一年注射6次药，前两个月需要注射4针。 之后需要每四个月注射一针。

吴丽文说，一些患儿注射药物后，运动能力有所恢复。 湖南省2岁11个月的患儿诺诺今年5月开始注射这种药，现在注射了4次。 治疗后，诺诺的运动能力恢复得比较好。

“在治疗上诺西纳生钠注射液确实有用，但不能完全逆转病情”吕俊兰注意地说。

焦点3 :为什么药的价格这么高？

记者说，诺西纳生钠注射液于2019年被批准进口上市，现在没有纳入医疗保险，由患者自费负担。 在国内，这种药的单位价格是69.97万元。

根据2019年新修订的药品管理法，药价不是由政府定价，而是以市场调节为主，通过医疗保险的集中招标采购来发挥作用。 南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕见患者人数少，临床上不明确。 因为这种药的研发价格高，药品价格高。 由于个别药企往往由技术领导获得定价的特征地位，这不一定违反中国的反垄断法或药品监督管理相关法律法规。

他认为，罕见疾病进入医疗保险屡受关注的深层原因是目前医疗保险类型所能涵盖的罕见疾病种类有限，而且由于中国现阶段的商业医疗保险还不完善，罕见患者的医疗索赔完全令人满意

焦点4 :这药在国内外市场销售价格大吗？

网上传言说“在澳大利亚的售价只有41美元，约280元”“在日本几乎免费”等，说“在我们医院暴利变得如此可怕”等。

据记者调查，根据澳大利亚药物福利计划( pbs )网，一般患者的药品使用是以41美元/单位支付的，而这种药品的政府采购价格是11万美元/单位。

另外记者说，日本不久前将相关药物纳入医疗保障范围，患者按照这个国家整体的医疗保险政策负担比较便宜的费用即可。 但是，这种药本身还是昂贵的药。

记者还发现世界上在公费医疗保险中加入此药的国家有限。 在美国，这种药每瓶12.5万美元。 在加拿大，一位当地居民告诉记者，就业企业购买商业保险后，采用这种药每单位也要花费5700美元以上，不便宜。 据说大部分欧洲国家都不在公费医疗保险范围内。

焦点5 :国内患者用药价格有望下降吗？

专家表示，由于罕见的疾病发病率低，药品使用量极少，价格高，很难一个一个地放入带宽购买中实现降价。 如何减轻这种患者医疗费的压力，至今仍是个课题。

据悉，2019年中国一次卫生保健基金启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症sma患者支援项目”，为符合项目申请条件的患者提供了支援药。 患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大致以140万元的价格每原价注射6瓶70万元的药物。

吕俊兰、吴丽文等专家表示，希望有关部门研究方法，通过医疗保险等综合手段，切实减轻这位患者的医疗负担。 要改善罕见疾病患者的治疗和生存状况，需要国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力。

宋华琳认为，对于发病率极低、诊疗费用极高的罕见疾病，应该采用多渠道救助。 例如考虑医疗救助和专业救助，设立专业基金等。 他建议各省根据自身经济社会的快速发展水平、医疗保险基金的聘任和罕见疾病的发病诊疗等情况，明确该省进入医疗保障范围的罕见疾病种类。

日本生活工作者杨先生对当地居民和专家的一部分将极其昂贵的该药纳入医疗保障表示担忧和不满，认为这威胁到经费的平衡和安全，缩小了其他发病更广泛、更紧迫的病种纳入保障系统的机会

许多专家认为昂贵罕见的疾病药物的发生具有特殊性，现在无论是使用集中采购谈判还是纳入医疗保险的方法，都很难推进降价。

湖南省卫生部门相关负责人表示，迄今罕见疾病用药问题成功的原因是中国人口基数大，有些疾病罕见的患者并不“罕见”，医疗保险部门利用量交换等价格谈判手段，促进公司降价，与现在的保障制度共同 但是，从长期来看，罕见的新药临床总量少，往往不容易谈判。 这种真正的处理是罕见疾病药品使用困难、药品使用高的问题，因此积极迅速发展商业保险，综合利用慈善、救助等社会资源减少患者的负面，有关部门加快仿制药的研发和一致性评价，获得相关药品